中财网项目合作投资方案:基因疗法卷土重来人类顽疾有望治愈（图）
来源：百度文库 编辑：中财网 时间：2024/04/29 13:24:38
基因疗法卷土重来人类顽疾有望治愈（图）
回望2009年，世界各国在科技领域取得多项重大进展，深刻地改变着社会经济生活的面貌。从本期开始，本报驻外记者将选取其中与人们生活息息相关的一系列先进技术成果进行报道，以飨读者。
作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法2009年多次给人们带来惊喜。基因疗法领域的进展对人类最终战胜一些罕见疾病具有重要意义，这一点也得到国际权威科学期刊--美国《科学》杂志的认可。在《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中，基因疗法卷土重来位列其中。
治愈多种罕见疾病
科学家们2009年利用基因疗法治愈了多种罕见疾病--X连锁肾上腺脑白质营养不良、2型莱贝尔先天黑内障以及严重联合免疫缺陷。
X连锁肾上腺脑白质营养不良是一种致命脑部疾病，患者通常为6岁到8岁的男童，他们一般在青春期前就会殒命。法国第五大学教授帕特里克·奥堡领导的国际团队11月6日在《科学》杂志上公布研究成果称，他们利用慢病毒载体向两名X连锁肾上腺脑白质营养不良患者造血细胞中引入了一种治疗基因，患者的病情在两年的研究期内未进一步发展"这是首次通过基因疗法有效治疗一种严重脑病，"奥堡表示。
莱贝尔先天黑内障是一种罕见眼疾。这种病通常在患者年幼时发作，患者视网膜细胞的一种基因发生变异，致使视力严重下降、眼球活动异常。待到二三十岁时，患者可完全失明。美国宾夕法尼亚大学医学院研究人员10月24日在英国《柳叶刀》杂志网站发表文章宣布，他们利用基因疗法对12名8岁至44岁的2型莱贝尔先天黑内障患者进行试验性治疗后，患者的视力开始恢复。
研究人员将修正基因植入一种已失去功能的感冒病毒中，再将病毒注射入患者眼球内。病毒进入眼球后感染视网膜患病细胞，将变异基因"重写"为正确基因。研究人员说，这一过程类似计算机"特洛伊木马"病毒感染用户文件重写信息。
治疗结果显示，虽然没有患者的视力恢复到正常水平，但所有人的瞳孔对光反应测试结果都提高至少100倍。也就是说，患者瞳孔收缩力增强。其中恢复最快的4名儿童已经可以不借助外力帮助，在一条由暗淡灯光指示的道路上独立行走。
研究人员说"一名自出生后只能分辨光和影的儿童在接受治疗后竟能盯着父亲的脸看，父子俩眼下可以一同踢球了。"
严重联合免疫缺陷病又称"泡沫男孩症"，患者无法对抗感染，通常在很小的时候就会死亡。科学家2009年2月公布的一份对严重联合免疫缺陷病病童的长期跟踪研究表明，10个接受基因疗法治疗的病童中已经有8人痊愈。这令相关媒体高呼基因疗法"实现了它的愿望"。
动物实验取得理想效果
科学界2009年还利用基因疗法在动物实验中取得理想效果。
法国巴黎亨利-蒙多医院研究人员10月份在美国《科学转化医学》杂志上报告说，他们在实验室中利用基因疗法治疗患帕金森氏症的短尾猴，改善了短尾猴的运动能力，且未出现常见疗法所引起的副作用。
研究人员给患帕金森氏症的短尾猴植入3个基因，促使其大脑中特定细胞分泌化学物质多巴胺。接受基因治疗后，病猴的运动能力得到极大改善，且治疗效果维持了44个月。初步结果显示，这种基因疗法在动物身上是安全的。
研究人员称，临床试验也已经开始进行，6名帕金森氏症患者一年前已开始接受这种基因疗法的治疗，效果"令人非常鼓舞"。不过，由于目前还有一些技术问题需要解决，这种基因疗法离临床应用仍有一段距离。
研究尚属初级阶段
尽管成果喜人，但研究人员谨慎提示，研究尚属初级阶段，还不清楚参与试验的患者日后会不会出现基因紊乱的情况。
美国亚利桑那州一名严重联合免疫缺陷病患者1999年曾在接受基因疗法后病逝，另有两名患者2002年接受基因疗法后患上白血病。不过，基因疗法领域2009年取得的进展让科学界再次对其刮目相看。目前，尽管基因疗法大多数还处于研究阶段，临床应用仍然较少，但其潜力巨大，应用前景非常广阔。假以时日，人类多种疾病或许通过基因疗法均可治愈。
注：基因疗法，即利用健康基因来填补或替代某些缺失或病变的基因，这一疗法兴起于上个世纪90年代。
基因是生命的设计图，因此，当基因由于突变、缺失、转移或者不正常扩增而"出错"时，细胞制造出来的蛋白质的数量或形态就会出现问题，人体也就会生病。治疗这类疾病的最根本方法，就是找出基因发生"错误"的地方和原因，把它矫正过来，病体自然痊愈